多方协作助力神经母细胞瘤患儿家庭少走弯路

2021-03-23 09:14:06

来源: 央广网

作者:申珅

责任编辑:鞠月芹

  央广网北京3月23日消息(记者 申珅)5岁,本该是一个无忧无虑的年纪,然而,神经母细胞瘤的突然来袭,打乱了小惟一家人原本的快乐。在确诊为高危神经母细胞瘤后,小惟经过多次化疗,无奈疾病再次复发......

  在国内对于高危神经母细胞瘤尚且缺乏有效疗法的困境下,一次为帮助小惟和更多患儿的“生命接力”正日夜兼程地展开。

  3月21日,围绕小惟的故事,一场神经母细胞瘤患者关爱沙龙活动在京举行。十多位患儿与家长来到现场,和儿童肿瘤临床专家、公益组织、政府和企业各方一道,分享诊治经历与现实痛点,并探讨如何通过各方合力,推动药物可及性的提高,让更多家庭少走“弯路”。

  突破困境 只为实现孩子生命的每一种可能

  在人们的印象中,癌症往往与老年人相关,但不为人所知的是,即便是刚出生不久的婴幼儿和儿童,也可能遭遇癌症。根据国家癌症中心统计数据显示,近年来我国15岁以下少年儿童的恶性肿瘤发病数每年高达约2.5万例,恶性肿瘤在我国儿童常见致死原因中已仅次于意外伤害位居第二位。

  其中,神经母细胞瘤是一种儿童颅外实体瘤,发病数约占我国所有儿童恶性肿瘤的8%~10%。神经母细胞瘤患者的年龄通常在15岁以下,近一半患者发病时还不到2岁。神经母细胞瘤的发病较为罕见,据欧美国家的数据推测,在我国,每年约有3000名儿童被诊断为神经母细胞瘤。但由于恶性程度高、疾病进展迅猛且治疗难度大,神经母细胞瘤常被称作“儿童肿瘤之王”,尤其对于高危及复发难治的患儿,临床上的治疗手段效果不佳,远期生存率较差。

  “小惟的情况恰恰反映了神经母细胞瘤的凶险性,”天津市肿瘤医院赵强副院长介绍:“通常来说,如果孩子能够尽早就诊,及时治疗,仍有希望实现更好的预后。但在我国,多数患儿在确诊时已进展到中晚期,可选择的治疗方案较少,这也进一步增加了治疗的难度。因此,我们希望呼吁更多社会力量共同关注神经母细胞瘤,帮助公众正确认识这种疾病,为更多患儿提供及时的帮助和治疗。”

  天津市肿瘤医院闫杰教授表示:“小惟的故事源于我们在临床中一位患儿的真实经历,很遗憾,由于疾病进展太快,尽管各方付出了巨大努力,孩子最终没能用上新的治疗方案。但我仍感到欣慰的是,在这次探索的过程中,我们为更多的孩子们开辟了一条新药引入的‘生命通道’。目前,患儿已经能够通过绿色通道获得新型的免疫药物治疗,我衷心希望有更多患儿能得到救治,有机会像其他孩子一样健康成长。”

  治疗与科普并重 帮助患儿家庭少走弯路

  据介绍,尽管疾病凶险,但若能得到积极治疗,许多神经母细胞瘤患儿仍有机会得到治愈的希望。沙龙中,一位来自同济大学的在读生音音分享了自己的故事:“4岁时,我被确诊为神经母细胞瘤,但所幸在爸爸妈妈的守护下,经历辗转的治疗,不仅病情得到了控制,还顺利长大,考上了喜欢的大学。我很幸运能够重新成为一个健康人,踏上自己理想的道路,还能收获这么多的善意与爱。所以我也想鼓励那些需要帮助的孩子们,‘儿童肿瘤之王’是可以被战胜的,曾经的我们挺过来了,现在的你们也一样充满希望。“

  如何帮助更多孩子像音音一样,摆脱疾病阴影、顺利成长,则是摆在临床医生、患儿家庭与社会各界面前的共同挑战。

  北京儿童医院王焕民教授在分享中谈到:“相比发达国家,目前我国儿童神经母细胞瘤治疗水平亟待提升,针对远期生存率低、创新药物研究不足等挑战,我们希望重点推进临床研究,并尽快开展神经母细胞瘤等儿童肿瘤的大数据分析,为探索更符合我国患儿实际的治疗方案提供支持。虽然神经母细胞瘤是一种十分凶险的罕见肿瘤,但它可以被治愈,而实现这个目标需要我们长期投入、共同努力。”

  “儿童肿瘤并不是小一号的成人肿瘤,它们在致病机理、治疗药物等方面均存在很大差异。”关于儿童肿瘤患者面临的现实问题,深圳市拾玉儿童公益基金会秘书长、美国杜克大学癌症生物学博士李治中表示,儿童肿瘤患者一方面亟待创新疗法的发现,通过临床上更精准的治疗,实现真正意义上的治愈;另一方面,我们也希望借助及时的科学信息普及,让更多家庭减少恐惧、少走弯路,并在各界的帮助下,让这些孩子能够回归正常的学习与生活。

  争分夺秒 守护患儿的生命希望

  针对我国神经母细胞瘤患儿的迫切临床需求,2020年初,百济神州通过与EUSA Pharma合作,引入GD2单克隆抗体药物QARZIBA?▼(达妥昔单抗β,dinutuximab beta),它是经过优化的新一代GD2单克隆抗体,可通过与神经母细胞瘤细胞过度表达的特定靶标GD2结合,诱导双重免疫机制,使肿瘤细胞裂解和死亡。在目前国内尚未正式批准的情况下,为了尽早让国内患儿得到新药治疗,通过海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区一系列创新政策,该药提前在国内“绿色通道”落地,也为我国神经母细胞瘤患儿带来了生机。

  “为了加快全球新药在国内的落地,海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区发挥国家的‘双国九条’制度优势,采用了极简审批制度,让患者减少等待,在本土即可用到国际上领先的治疗药物,”海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区副局长刘哲峰指出,“在政策支持下,我们与临床专家、企业共同展开了一场生命接力赛,并成功实现了首例患儿的成功输注。我相信,随着政策研究的深化,更多特许新药的引入,还将进一步带动重病大病的整体诊疗水平进一步与国际接轨,惠及更多家庭。”

  据悉,除了先行先试的政策探索,2018年,国家药品监督管理局(NMPA)已将达妥昔单抗β(Dinutuximab Beta)纳入了第一批临床急需境外药品目录。2020年11月,NMPA已受理达妥昔单抗β的上市许可申请(BLA)并纳入优先审评。

原标题:治疗与科普并重 多方协作助力神经母细胞瘤患儿家庭少走弯路

值班主任:田艳敏

    新闻精选

济南交警的“铁面柔情”——家长酒驾被查处警察叔叔哄孩童

舜网-济南日报

2021-03-23

繁花似锦赏樱正当时

舜网-济南日报

2021-03-23

山东省5类高值医用耗材降价 3月30日起执行

舜网-济南日报

2021-03-23

山东推进生活垃圾管理条例立法

舜网-济南时报

2021-03-23

公安部指挥破获陕西咸阳“1.16”系列盗掘古塔地宫古墓葬案

人民网

2021-03-23

四部门明确APP必要个人信息范围 运营者收集信息不得“出圈”

新华网

2021-03-23

“漫画腰”挑战被打脸!医生:容易引起拉伤

人民日报客户端

2021-03-23

深圳一女子整形时突发意外,智力降至婴儿水平

羊城晚报

2021-03-23

《山河令》热播,“新武侠”崛起

舜网-济南日报

2021-03-23

《锦心似玉》热播中 专访导演温德光:用小细节打动观众

舜网-济南日报

2021-03-23

网购“牙套”需谨慎 义齿清洁牢记“三部曲

新华网

2021-03-22

每天睡多久合适 不同年龄段最佳睡眠时间不同

新华网

2021-03-22

深圳地铁安全宣传漫画引争议 网友吵翻了

上海热线

2021-03-23

可怕新套路曝光:饿了么骑手跑腿买7道菜仅1道正品,账单也是假的

上海热线

2021-03-23