军儿科专业委员会主任委员、北京军区总医院附属八一儿童医院院长封志纯曾向媒体表示，他们医院的门诊中，高胰岛素血症患儿基本上每个月都有。北京儿童医院内分泌遗传代谢中心正主任医师桑艳梅表示，她2008年回国后，门诊收治的患儿已有100多例，很多都是直接从ICU病房直接转到中心的。

　　工信部联合卫计委、发改委、食药监局召开的媒体通气会发布的消息显示，十年间，在对我国12个城市42家三甲医院临床用药调查后发现，短缺的常用药、治疗特殊病的药品数量高达342种。北京大学医学伦理与法律研究中心副主任王岳教授告诉记者，治疗罕见病的药物被业内称为“孤儿药”，我国对孤儿药研发的扶持政策虽然有，但作用甚微。我国目前欠缺专门针对孤儿药作出的制度性的设计。

　　王岳：从研发到生产，到流通、物价，社保的报销比例，整个链条的，针对孤儿药的政策上的倾斜，要通过制度安排，由上而下的形成。

　　就在春节前，今年1月24日，工信部消费品司司长王黎明对媒体表示，为解决药品供应短缺的一些共性问题，工信部、卫计委、发改委、食药监总局四部门联合实施“国家基本药物定点生产试点”。建设小品种药品的集中生产基地，同时建立中央和地方两级常态短缺药品储备制度。希望康康们的问题早点解决。

　　王黎明：集中生产供应，就可以制定统一的医疗机构采购的价格，保证通过定点的生产使企业有合理的盈利空间，对小品种药大体上从去年以来算的就是时多时少时缺的这些药大体上基本药的品种里有40多种，比较急需的大概16、7种药。可以启动动用国家医药储备的功能，把部分药品在生产企业进入不到流通领域，暂时把它储备起来来应对需求的变化。

　　以治疗先天性高胰岛素血症的药物二氮嗪为例，北京双鹤药业曾有二氮嗪原料药批号，专家建议，主管部门可以以承担社会责任的名义强制要求企业恢复少量的生产。同时，国家食药监总局应该进一步明确罕见病用药绿色通道。

　　王岳：这种紧急渠道的用药，不应该是什么身份的人才能走这条通道，而是应该根据什么样的病情就可以走这样的通道，国家药监局给国内的一些医院有这种绿色通道，我觉得国家药监局应该把这个通道的性质，通过批复或解释，要把它解释清楚，如果病情确实很特殊的，比如经过医院伦理委员会讨论，都可以通过这种绿色通道来进行采购，我觉得这是完全可以做的到的。

　　康康一直被按照癫痫发作查找病因，直到11个月大时才确诊患的是先天性高胰岛素血症，而疾病对他的大脑发育已造成了不可逆转的损伤。如何提高罕见病的诊断率，王岳给出了自己的建议。

　　王岳：这些罕见疾病往往因为发生率比较低，甚至很多三级甲等医院对它都没有认知，一方面我们应鼓励基层医务人员把病人转诊到上级医院去确诊，另一方面卫生部门是不是每年也可以搞一个比如罕见病日啊?通过一些活动，对医务人员进行定期的培训，把我们临床上比较容易误诊的罕见病向医务人员进行宣教，我觉得这也是政府应该做的。(记者 孙莹 张棉棉)