74种新药进医保 救命药不再天价 SMA患儿家长喜极而泣

2021-12-04 07:01:46

来源: 舜网-济南时报

作者:梅寒

责任编辑:颜甲

74种新药进医保 救命药不再天价 SMA患儿家长喜极而泣

2019年12月,《济南时报》关于SMA患儿群体的报道版面截图。

  最新版国家医保药品目录调整结果“出炉”。国家医疗保障局3日召开新闻发布会介绍,本次调整74种新药进入目录,包含7种治疗罕见病的药物,其中就有全球首个治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的精准靶向药诺西那生钠注射液。

  2019年12月底,《济南时报》曾以《一针药69.97万!山东SMA患儿家长:以前无药可医,现在有药医不起》为题报道了SMA患儿群体。彼时,一瓶诺西那生钠注射液售价69.97万元,挡住了大多数患儿的治疗路。而根据央视报道,经过国家医保局一个半小时的谈判,诺西那生钠注射液的最终成交价将低于34000元/瓶。以此计算,患儿家长每年的自费费用或低于10万元。看到消息后,张恒握着手机痛哭失声。他说,这一刻,堪比彩票中头奖。

74种新药进医保 救命药不再天价 SMA患儿家长喜极而泣

SMA患儿家长通过视频表达自己的激动和感谢之情(视频截图)

  一针药近70万:曾是患儿家长心中“一根刺”

  看到诺西那生纳进入医保的消息后,张恒所在的“山东SMA之家康复交流群”沸腾了。群里的家长们无一例外地表达着自己的激动之情:“哭了,终于等到了”“孩子有救了”“我激动得老是掉泪,孩子的病真治得起了”。

  张恒仍然记得,上次群里这么沸腾,还是两年前。那时,全球首个SMA精准靶向治疗药物——诺西那生钠注射液获国家药品监督管理局批准,群里的家长们无一例外地觉得孩子们有救了。直到2个月后诺西那生钠注射液正式公布售价为69.97万元。看到药价,群里沉寂了许久。

  “5毫升的药水近70万,一毫升是20滴,一滴就是7000元。”曾有医生如此计算。患儿第一年需用药6次,往后每年用药3次,终身不停。因定价高昂,被患儿家长们称为“天价救命药”。

  SMA即脊髓性肌萎缩症,是一种相对常见的罕见病,每40-50人就有一人携带致病基因;携带者不会有任何症状,但如果两个携带者结婚,每次怀孕就都有25%的概率会生下患儿。患儿全身的肌肉陷于无力和萎缩,各种运动功能会逐渐丧失,不能动、不能进食,直到最后不能呼吸,患儿寿命大多不超过2岁。据估算,我国目前有2到3万名SMA患儿。

  2018年10月8日,张恒的儿子石头被确诊为SMAⅡ型,医生曾预言石头活不过2岁。药价公布后,“绝望”是张恒唯一的心情。“从无药可医,到有药医不起,我宁愿没药。”张恒如此形容当时的状态。他曾算过一笔账,在有援助项目的前提下,患者家庭每年也需自费110万,头10年,仍需投入1120万元,再往后每10年是1050万元。对于绝大部分家庭来说,这无异于天文数字。

  回访患儿家庭:有的孩子没等到今天

  名熙是德州禹城的SMAⅠ型患儿,也是最早使用诺西那生纳注射液的患儿之一。他也是新黄河记者持续关注的山东SMA患儿群体中的一员。

  诺西那生纳获批上市后,为给名熙用药,他的父母借遍亲朋好友,将老家的房子低价售卖,并将正在还贷的房子做了抵押,用以贷款。他们还以名熙为名在短视频平台上开通了账号,直播卖货。他的母亲于兰花的朋友圈里,除了为名熙筹款的链接,再无其他。

  但于兰花的筹款链接停更在了今年的7月18日,那天,三岁零二十八天的名熙永远离开了她。于兰花说,当天是名熙准备打针的日子,“孩子特别聪明,他也知道是来北京打针的,就睡着了,再也没醒,这几年,他受罪了,也累了。”诺西那生纳进入医保的消息,于兰花也听说了,她说虽然名熙没有等到这一天,但是她为需要用药的孩子们感到开心。“进医保了,其他孩子就能用得起药了,这是天大的好事。”据于兰花介绍,截至名熙去世,用药花费已超300万元。

  晓月也没能等到这一天。2019年,晓月的母亲在接受新黄河记者采访时,曾多次述说自己的祈愿:“就是希望她能坚持得久一点,说不定药价就降了,说不定就出新药了。”

  张恒说,群里的家长们,退群的,一般都是孩子去世了,进来的,则是孩子刚被确诊的。但于兰花没有退群,她想把名熙没有来得及用上的药,转给群里有需要的孩子。

  石头用上药了,在今年1月诺西那生纳价格调至每年55万元后。张恒回忆,在药价降低当天,自己把这个消息告诉了父母,“我妈没有任何迟疑,当时就把手里所有的钱都给我了。”张恒哭了,“那是我父母养老的钱,我却拿来救我的孩子。”剩余的钱,有的是知晓他情况的朋友和同事捐的,有的是借的,总之,凑够了55万元,让石头用上了药。

  用上药的当月,张恒在短视频平台上开通了账号,用以记录自己带石头的治疗之路。张恒说,很多SMA患儿的父母通过平台联系上他,加入了他所在的“山东SMA之家康复交流群”,互相给予力量。还有十几年没有联系过的初中同学,也通过短视频账号给他转了红包。张恒坦言,以前接触到自强不息的人,他会感慨,自从石头生病后,自己就从他们身上汲取力量。而现在,很多人告诉他,他们也正从他身上获取力量。

  不停地奔走:从呼吁进医保到纳入产前筛查

  在诺西那生纳进入医保前,张恒所在的“山东SMA之家康复交流群”的每个家长,都曾为此奔走努力过。2019年3月,国家医保局公布《2019年国家医保药品目录调整方案(征求意见稿)》,第一次明确提出优先考虑罕见病、儿童用药。那时,张恒带着全国患儿的照片和材料,递交到国家医保局。但得到的回复是:“2018年12月31日以前上市的药物,才有被纳入的资格。”

  而今,多年梦圆。家长们又开始了新一轮的奔走呼号:“争取将SMA纳入新生儿筛查和产前诊断范围。”张恒回忆,石头确诊后,自己就劝说身边每一个备孕或刚怀孕的亲朋好友,去做基因筛查。

  在我国常规婚检和产检中,并不包括对SMA等常见遗传病的检测,目前,仅北京、上海、南京、江门等城市开展了SMA携带者筛查。

  张恒说,近两年,随着SMA群体和天价药进入人们的视野,SMA的普筛工作也有了显而易见的进展。他曾收到过两位孕妈的反馈,在淄博市妇幼保健院做无创DNA筛查时,有医生就在筛查项目上加入了SMA一项。“那个孕妈说当时特别不理解,刷到我的视频后,就特别感谢那位医生。”

  10月21日,用于治疗SMA的全新基因疗法Zolgensma注射液临床申请在中国获得CDE受理公示,跟诺西那生钠和利司扑兰终身用药疗法相比,Zolgensma注射一次便可达到长期治疗的效果。该药已于2019年获FDA批准在美国上市,其定价高达212万美元,合计约1300万人民币,是目前全球最昂贵的药物。

  张恒又有了新目标,他说想努力赚到1300万,“1300万是什么概念呢?对别人来说可能就是一栋别墅或者十辆跑车的钱,但我只想救我儿子的命,不努力到最后一刻绝不会放弃。”

  (济南时报·新黄河客户端记者梅寒)

原标题:74种新药进医保 救命药不再天价 SMA患儿家长喜极而泣

值班主任:颜甲

    新闻精选

开元寺拟复建,牵出与县西巷的“往事”

舜网-济南时报

2021-12-04

打卡济南“最新”历史建筑

舜网-济南时报

2021-12-04

下半年中小学教师资格考试(面试)12月9日起报名

舜网-济南时报

2021-12-03

山东国企改革三年行动完成85%,上半年位列A级第一位 前10个月省属国企营收居全国第二

舜网-济南时报

2021-12-03

国家卫健委:2日新增确诊病例96例,其中本土80例

国家卫健委网站

2021-12-03

官宣!74种药品新增进入国家医保目录

央视新闻客户端

2021-12-03

今冬蔬菜供应和价格形势怎样?菜价将回归合理区间

经济日报

2021-12-03

个人信息保护法落地满月,我们的信息还在“裸奔”吗

新华每日电讯

2021-12-03

英超-C罗梅开二度B费破荒 曼联3-2逆转胜阿森纳

央视网

2021-12-03

宫鲁鸣:传奇教练,为鲁而“鸣”

舜网-济南时报

2021-12-03

中小学幼儿园周边不得设置电子烟产品销售点

北京青年报

2021-12-03

关于跑步膝你了解多少?如何避免跑步膝的发生

北京晚报

2021-12-03

房企融资结构性修复 债券融资较上月多发17笔

北京商报

2021-12-03

部分银行房贷审批"松动":有银行一天即可批贷

证券日报

2021-12-03