山东4岁男孩注射SMA靶向药入医保后全国首针 母亲：希望能够跟普通孩子一样上学

　　图为佳树注射的诺西那生钠注射液

　　1日上午，佳树从儿童重症医学科转入普通病房，接受进一步观察和治疗。济南时报·新黄河客户端记者徐超 摄

　　2022年1月1日7时，山东枣庄男孩李佳树在枣庄市妇幼保健院接受SMA靶向药注射。这一天是SMA靶向治疗药物正式执行医保药品目录的首日，小佳树也成为SMA靶向药纳入医保后全国首例注射者。

　　2021年12月3日，国家医保局发布消息：全球首个用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩症(SMA)的精准靶向治疗药物诺西那生钠注射液被纳入医保，2022年1月1日起正式执行。该药经过国家医保局“灵魂砍价”，价格从70万元/针降至3.3万元/针。

　　对于小佳树的母亲李秀花来说，新的一年，新的希望也在延续。

　　救命药注射很顺利

　　早上6点40分，枣庄市妇幼保健院的医护人员将小佳树推入病房，开始进行靶向药注射前的一系列准备工作。

　　新黄河记者在医院的要求下，穿着隔离服进入病房。隔着玻璃记者发现，这个4岁的孩子正安静地躺在病床上，四名医护人员围在病床边，陆续将仪器连接在孩子身上，孩子也时不时歪歪头，看着正在紧张忙碌的医护人员们。

　　“整个过程大概持续半个小时。”枣庄市妇幼保健院PICU主任医师孙笑茜告诉记者，此次将通过腰椎穿刺，进行鞘内注射，将靶向药注射到孩子体内。“之后采用局部按压的方式，对穿刺部位进行按压，大概十分钟。”

　　经过紧张的注射，医生宣布，此次注射圆满成功。“小佳树注射靶向药后，生命体征稳定，再观察几个小时，就可以转入普通病房。”孙笑茜说。

　　上午9点，小佳树从重症监护室转入普通病房进行进一步观察。孙笑茜介绍，在普通病房不需要特殊治疗，需要观察药物是否会引起初期的急性发作或者后续的不适等情况，如果没有特殊问题，小佳树明天就可以出院。

　　出生42天就“肌无力”的男孩

　　小佳树一家住在枣庄市市中区垎塔埠街道一间不太起眼的平房里。

　　李秀花曾是针织厂流水线的一名工人，丈夫是一名户外工作者，虽然每天早出晚归，但格外疼爱孩子，总想着能“多挣点”让家人过上更好的生活。

　　2017年12月3日，佳树出生了，仅仅42天后，孩子被检测出“肌力低”“有肌萎缩倾向”等症状，虽然进行了两个多月的康复训练，但恢复效果并不理想。

　　“到了十个月大的时候，一般正常孩子都能站立走路了，但他站不住，老想着蹲下。”李秀花说，在医生的建议下，进行了相关检查，被确诊为“脊髓性肌萎缩症”(SMA)。

　　据了解，脊髓性肌萎缩症(SMA)，是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病，临床表现为进行性、对称性，肢体近端为主的广泛性弛缓性麻痹与肌萎缩，智力发育及感觉均正常。

　　未知的害怕和恐惧，压得李秀花喘不过气。

　　李秀花知道，这个病是有靶向药的，但听到药品价格，她近乎崩溃。

　　“看这个价格就像看星星一样……”李秀花说，当时70万元/针的药价对于这个普通家庭来说，就是一个天文数字，即便后来药价下降到55万元/针，但李秀花一家人每月实际收入只有3000元左右，相比之下，通过打针治病的想法仍然遥不可及。

　　“做父母的职责告诉我，既然选择生了他，就要对他负责。”从佳树出生的42天开始，李秀花便陪着儿子坚持做康复训练。2018年，她辞去针织厂的工作，买来大、中、小三个康复训练球，在屋子角落里铺上印有动物图案的地毯，四年如一日，专职照顾孩子。

　　每天早上，李秀花带着儿子去医院做康复训练，午后到晚间陪儿子在家做伸展，给儿子做按摩，日复一日，时光记住的，是逐渐长大的儿子，和一位母亲在“绝境”中试图延缓儿子病情的抵抗。

　　每当路过幼儿园时，看着儿子充满好奇的眼睛，用稚嫩的语气说出：“妈妈，我什么时候才能像正常孩子一样去学校呢”，她都心如刀割。

　　“如果这几十万能治好，我和他爸爸就算砸锅卖铁也要给他治。但治疗是持续的，我就算能买来第一针，也买不来第二针……”李秀花说，她曾想过卖肾筹钱，但想到这也似乎只能解“燃眉之急”，只好放弃了这个念头。

　　“天价药”终于进医保

　　“转机”发生在2021年12月3日，也是佳树4岁生日的那天。

　　以往在儿子生日时，李秀花都会亲手为儿子做一碗面条，炒两个他爱吃的菜，虽然没有生日蛋糕和生日礼物，但饭桌上也充满着光和爱，这次也不例外。

　　12月3日晚上9点，孩子父亲翻开手机时，一条“‘天价药’进医保”的消息弹了出来。夫妻俩死死盯着屏幕，一个字一个字地在心里默念着，看完双双流下了眼泪。

　　虽然佳树可能并不知道爸爸妈妈为什么哭泣，但对于夫妻二人来说，这次是真的有了“希望”。

　　“就是觉得这么多年的等待和盼望，终于兑现了，治这个病的药终于降价了，我们再使使劲就能给孩子治病了……”李秀花的眼泪在眼眶里打转，磕磕绊绊说了很多。她说自己没读过书，想不到什么语句表达，但每次想到那天晚上的场景，还是会激动得语无伦次。

　　那天晚上，夫妻俩一夜没睡。更让他们感动的是，这则消息发布后的第二天早上，李秀花接到了一通电话，电话那头是枣庄市市中区医保局的工作人员。

　　李秀花说，是他们把“希望”送进了家门。

　　“作为区县医保局工作人员，了解到治疗SMA的药物诺西那生钠纳入医保，特别是看了国家医保药品谈判视频，我们都沸腾了。”枣庄市市中区医保局医药管理室主任刘维说。

　　早在2020年，刘维就关注着SMA患者的动向。2021年12月4日上午，经过排查，刘维发现市中区有1户SMA患者家庭，随后与家属取得联系。

　　“当我说我是医保局的工作人员，他妈妈很长时间没说话，我当时还以为是不是被当成骗子了。”刘维说，直到他把有关政策给李秀花详细地说明，电话那头才传来了哽咽的声音：“除了谢谢还是谢谢，孩子有救了!”

　　经过联系，医保局工作人员主动上门，帮助佳树一家办理了“枣惠保”(枣庄城市定制补充商业险)。为帮助这个孩子尽早得到治疗，市中区医保与枣庄市妇幼保健院、药品生产企业、配送企业多次进行沟通协调，确保药品供应配送、诊疗救治、医保报销各个环节紧密衔接，为孩子顺利打上第一针奠定基础。

　　今年还要注射三次

　　枣庄市市中区医保局党组成员、副局长毛帅是最早关注到小佳树家庭情况的人之一，整个注射过程中，毛帅一直盯着手机上的直播画面，直到听到注射成功的消息才放下心来。她表示，医保局将继续做好医保服务，“打上首针只是一个开始，我们会用足用好我们的每一项医保政策，不折不扣地把国家的好政策精准地落实到孩子身上。”

　　记者从院方了解到，下一步，小佳树将在本次注射后的第14天、21天、63天，再进行三次鞘内注射。“今年一共打四针，之后明年再打三针，就基本完成了。”孙笑茜说，在这期间，院方也会协助孩子家长对孩子进行康复训练，努力让孩子更好地恢复。

　　为了帮助佳树治病，许多爱心人士也纷纷伸出援手。1日上午，国药控股枣庄分公司的负责人将单位筹集的17500元善款交到了佳树母亲的手中。垎塔埠街道工作人员也来到医院，将提前购买的营养品送给小佳树。

　　垎塔埠街道党工委书记孔强告诉记者，孩子这次顺利完成第一针注射，街道办的工作人员也打心里为他感到高兴。

　　“孩子查出病来后，这个家庭对于孩子的救治付出了巨大的心血，也牵动着我们街道的心。”孔强说，下一步，街道办也将继续对这个家庭给予关怀和帮助，积极协调社会各方力量，确保孩子能继续得到救治，快乐成长。

　　李秀花表示，希望孩子在打上针之后，能够跟普通的孩子一样去上学，能够开心地玩耍，这是她最大的心愿。